9月26日，在2023張江生命科學國際創新峰會——“關愛罕見病，創新破局策略研討論壇”上獲悉，目前已有四款血友病原研長效藥在晟斯生物集團進入臨床和產業化階段，通過“研發+生產”一體化發展模式，有望突破血友病長效藥“境外有藥、境內無藥”的困境，標志浦東引領區引領罕見病新藥研制新賽道的新里程。
　　浦東為何選擇罕見病新藥作為生物醫藥產業新賽道，創新破局之后的前景如何？

　　浦東為國內罕見病新藥創新破局
　　在全球7000多種罕見病中，血友病是第一大病種；在中國2000萬名罕見病患者中，血友病患者有14萬人之多，其中50%作為重癥病人需要常態化藥物治療。血友病在國內尚無自主研發新藥，只有進口藥和生物類似藥，進口藥價格昂貴，患者負擔大，而且進口的只是短效藥，患者需要每周三次以上注射，不能滿足長效需求，仿制藥也是短效藥，患者同樣不滿足。針對藥物短缺、長效藥空白的臨床需求導向，晟斯生物創新創業團隊聚焦研制國際未進口、國內未上市的四款長效化重組蛋白新藥，即將進入臨床收獲期。此外，今年6月總投資5億元人民幣的晟斯生物上海工廠已正式竣工并投產，標志著晟斯生物自主研發的罕見病創新藥產業化落戶張江。
　　——一款長效重組凝血八因子，作為國產首款長效凝血因子新藥渴望2024年上半年獲批上市，將填補國內市場空白，血友病A型患者每周只需注射兩次，有效緩解病痛。
　　——一款超長效重組凝血八因子，目前是國內唯一的治療血友病在研超長效新藥，患者每周只需注射一次，目前已在浦東生產臨床三期的樣品藥。
　　——一款長效活化重組凝血七因子，將作為國內首款具有獨立知識產權的國產長效七因子新藥啟動臨床二期，具有快速凝血能力，可用于手術臺和戰場特效止血。
　　——一款超長效重組凝血九因子，解決國內血友病B型極度缺藥的困境，有望滿足10-14天一次給藥的臨床需求，具有自主知識產權，已經獲批進入臨床開發研究。
　　晟斯生物董事長王亞里介紹：“晟斯生物由歸國科學家團隊所創辦，十年來專注血友病創新藥研制，期望打破國內尚無長效重組凝血因子上市的局面，目前在張江的生產基地已經建成投產，長效新藥上市后將實現血友病患者長期治療少花錢也能用好藥的臨床需求，并以技術創新增強原創新藥的國際競爭力。”
　　上海浦東新區張江平臺經濟研究院最新調研顯示，晟斯生物作為罕見病新藥研制取得突破性成果的先行者，與浦東一批創新藥企共同進入罕見病新藥研制的新賽道。罕見病病患占比一般在萬分之一以下，研發新藥投入大、風險高、原創難、周期長，因此國產罕見病創新藥十分罕見。晟斯生物四個國際水準的血友病創新藥研制，引領罕見病領域的新藥創新規劃布局，在晟斯血友病長效藥、再鼎可穿戴醫療設備和傅利葉康復機器人治療罕見病方面，走在全國前列，標志國內罕見病新藥在浦東生產破局。

　　讓罕見病創新藥審評審批走綠色通道
　　中國血友病之家會長關濤反映，“以前中國沒有血友病的治療藥物，也沒有支付保障，我們病友每每面臨的是殘疾、疼痛甚至是死亡的威脅。如今在國家醫保支持下，生物類似藥和進口藥相繼上市，我們實現了血友病治療藥物的基本可及。但是，現在醫療市場上可以獲得的治療藥物全部是標準半衰期的凝血因子，患者將頻繁的接受治療，這對于患者來說還是非常痛苦的，患者迫切希望獲得更好的血友病長效治療新藥，這就要仰仗創新企業和有關部門的共同努力。”
　　罕見病新藥從實驗室走向工廠和醫院，首先面臨審評審批。王亞里董事長表示，隨著晟斯生物首個長效凝血因子治療血友病新藥完成三期臨床，已向國家有關部門申報上市許可藥證，希望早日獲批，滿足血友病患者的臨床急需并極大的改善患者用藥順應性。
　　“近年來，我國相繼在《藥品管理法》、《藥品注冊管理辦法》等相關法規政策中提出，罕見病藥物納入優先審評，平均審評時長已從20個月縮短到一年左右”，上海藥品審評審批核查中心有關專家介紹。
　　國家已經把臨床急需的新藥和罕見病用藥納入優先審批，但從業界感受度而言，進入《目錄》并納入優先審批的還是臨床急需進口新藥和仿制藥居多，國產罕見病新藥優先審批的案例相對稀缺，對創新藥如何界定也缺少明確標準。
　　上海浦東新區張江平臺經濟研究院在調研中推薦了晟斯生物在研究的血友病新藥，長三角藥品審評分中心因此為其召開了法規指導和專家協調的專場，使得長效重組凝血八因子新藥踏上快速審評審批的節奏。“晟斯血友病新藥創新性強，擁有多項國際專利，在長效因子新藥研制上與諾和諾德、賽諾菲和武田等頂級跨國藥企并跑。長效新藥加快上市，填補國內市場空白，可滿足血友病患者的臨床急需”，陳煒院長認為。

　　推動罕見病醫藥立法保障
　　中國罕見病人對罕見病醫藥有著巨大需求。與約7000種罕見病相比，國產藥物僅有130種，大多為仿制藥。進口藥物相對昂貴，大多沒有進入醫保。大部分罕見病人看不起病，吃不到藥，不少人因病致殘。研發國產新藥成本高，進醫院和醫保難度大。“應當借鑒歐美的罕見病立法，以立法引起社會對罕見病的廣泛關注，激勵藥企研制罕見病新藥，從而保障罕見病人的健康權”，有關專家呼吁。
　　浦東作為改革開放引領區，具有先行先試的立法權。以浦東為罕見病醫藥立法，為罕見病醫藥產業護航，這是一條捷徑。上海生物醫藥行業協會會長傅大煦介紹，上海醫藥界呼吁浦東引領區為罕見病醫藥立法，已經引起市人大高度重視，今年啟動立法調研，將激發醫藥行業協同研制罕見病新藥，增加好藥供給。
　　晟斯生物參與了罕見病立法的研討。王亞里董事長提出，罕見病立法應重點支持罕見病醫藥的研發創新、新藥快速審批、盡快進醫院，滿足罕見病患者的臨床需求和改善患者用藥順應性（特別是長期用藥患者）。
　　張江平臺經濟研究院重點調研了罕見病醫藥立法的企業需求。陳煒院長建議，結合上海自貿區十周年再提升，以自貿區制度創新豐富罕見病立法內容。
　　立法鼓勵罕見病新藥研發。上海自貿區率先試點藥品上市許可持有人制度，成為全國自貿區經典案例的標桿，要進一步支持區內藥品上市許可持有人研制罕見病新藥，給予研發經費補貼、國有資本創業投資等支持，以及跨境跨區域合作研發和合同生產的便利。
　　立法支持罕見病新藥優先入院。上海自貿區依托長三角藥械審評分中心，加快醫藥審評審批改革，要助推罕見病新藥優先審評審批，加快罕見病新藥進目錄、進醫院、進醫保，滿足患者臨床需求。
　　立法促進臨床急需罕見病新藥進口。上海自貿區已經實現臨床急需進口新藥試點的“零的突破”，要聚焦罕見病藥物和臨床急需的救命藥，鼓勵更多藥企開展臨床急需進口和真實世界應用研究，推動藥械加快上市，增強罕見病用藥可及性。
　　立法推動罕見病藥物元支付保障機制。上海自貿區已建立醫藥、醫療、醫保“三醫聯動”的“產醫融合”工作機制，要重點推動罕見病創新藥便利化入院，建立醫保、商保、滬惠保、醫藥慈善、社會捐助、個人支付疊加的多元支付機制，為新藥臨床應用賦能，為罕見病患者減負。